

Ó¢¹úÒ©Æ·ºÍ±£½¡Æ·ÖÎÀí¾Ö£¨Ï³ÆMHRA£©¿ËÈÕÔÚ¹ÙÍøÐû²¼Í¨¸æ³Æ£¬£¬Åú×¼ÃÀ¹ú¸£Ì©ÖÆÒ©£¨Vertex Pharmaceuticals£©ÓëÈðÊ¿CRISPR TherapeuticsÏàÖú¿ª·¢µÄCRISPR»ùÒò±à¼ÁÆ·¨examglogene autotemcel£¨¼ò³ÆExa-cel£¬£¬Æ·ÅÆÃû³ÆCasgevy£©ÓÐÌõ¼þÉÏÊÐÔÊÐí£¬£¬ÓÃÓÚÖÎÁÆ12Ëê¼°ÒÔÉÏÁµ¶ÐÍϸ°ûѪÐ鲡£¡£¡£¡£¡£¡£¨SCD£©°é¸´·¢ÐÔѪ¹Ü±ÕÈûΣÏó£¨VOCs£©»¼Õߣ¬£¬ÒÔ¼°ÎÞ·¨»ñµÃÈËÀà°×ϸ°û¿¹Ô£¨HLA£©Æ¥ÅäÔìѪ¸Éϸ°ûÒÆÖ²ÖÎÁƵÄÊäѪÒÀÀµÐԦµØÖк£ÑªÐ飨TDT£©»¼Õß¡£¡£¡£¡£¡£¡£
MHRA³Æ£¬£¬ÕâÊÇÈ«ÇòÊ׸ö»ñÅúÖÎÁƸÃ˳Ӧ֢µÄ»ùÒò±à¼ÁÆ·¨£¬£¬Ò²ÊÇÈ«ÇòÊ׸ö»ñÅúÓ¦Óá°»ùÒò½Â¼ô¡±CRISPRµÄÁÆ·¨¡£¡£¡£¡£¡£¡£CRISPRÁÆ·¨ÊÇ2020Äêŵ½±µÃÖ÷Emmanuelle CharpentierºÍJennifer DoudnaÔÚ2012ÄêһƪÂÛÎÄÖÐÌá³öµÄÊÖÒÕ¡£¡£¡£¡£¡£¡£
ËäÈ»Á½¼ÒÒ©ÆóÉÐδÐû²¼ÊÛ¼Û£¬£¬µ«Æ¾Ö¤´ËǰÃÀ¹úʳҩ¼à¾Ö£¨FDA£©Åú×¼µÄÀ¶ÄñÉúÎBluebird Bio£©µÄ»ùÒòÁÆ·¨²úÆ·ZyntegloÀ´ÍÆË㣬£¬Casgevy¼ÛÇ®»òÐíÂÊ»áÊÇ¡°°ÙÍòÃÀÔª¡±¼¶±ðµÄ¡°Ìì¼ÛÒ©Î¡£¡£¡£¡£¡£¡£
¾ÝϤ£¬£¬´Ë´ÎMHRA¶ÔCasgevy¸øÓèÓÐÌõ¼þÉÏÊÐÔÊÐíÊÇÓÉÓÚ¸ÃÁÆ·¨ÓÐÖØ´óµÄ¡°Î´Öª×ãÐèÇó¡±»òÓëÏÖÓеÄÁÆ·¨Ïà±È¾ßÓÐǿʢÖÎÁÆÓÅÊÆ¡£¡£¡£¡£¡£¡£MHRAµÄÓÐÌõ¼þÔÊÐíÓÐÓÃÆÚΪһÄ꣬£¬µ«ÊÜÅúÖ÷Ìå¿ÉÒÔ»ùÓÚÁÙ´²Êý¾ÝµÄÒ»Á¬¸üÐÂͨ¹ýÄêÉ󡣡£¡£¡£¡£¡£
MHRAµÄÒ½ÁƱ£½¡ÖÊÁ¿ºÍ¿É¼°ÐÔÔÝʱִÐÐÖ÷ÈÎJulian BeachÔÚͨ¸æÖÐÌåÏÖ£¬£¬SCDºÍTDTÊÇÍ´¿àµÄÖÕÉú¼²²¡£¬£¬ÔÚijЩÇéÐÎÏ¿ÉÄÜÒ²ÊÇÖÂÃüµÄ¡£¡£¡£¡£¡£¡£Æù½ñΪֹ£¬£¬¹ÇËèÒÆÖ²£¨±ØÐèÀ´×ÔÇ×½üÆ¥ÅäµÄ¾èÔùÕß²¢±£´æÇãÔþΣº¦£©ÊÇΨһµÄÓÀÊÀÐÔÖÎÁÆÑ¡Ôñ¡£¡£¡£¡£¡£¡£
ƾ֤MHRAÖÜËÄÐû²¼µÄÅú׼ͨ¸æ£¬£¬CasgevyµÄÓÐÌõ¼þÉÏÊÐÔÊÐí»ùÓÚÁ½ÏîÈ«ÇòÁÙ´²ÊÔÑéµÄЧ¹û¡£¡£¡£¡£¡£¡£
ÆäÖУ¬£¬SCDÑо¿ÕÐļÁË45ÃûÊÜÊÔÕߣ¬£¬µ«Õâµ±ÖÐÖ»ÓÐ29ÃûÊÜÊÔÕßÌṩÁË×ãÒÔ¾ÙÐÐÖ÷ÒªÁÆÐ§ÖÐÆÚÆÊÎöµÄ³ÉÊìÊý¾Ý¡£¡£¡£¡£¡£¡£ÔÚÕâЩÊÜÊÔÕßÖУ¬£¬³ý1ÈËÍ⣬£¬ÆäËûÈ˾ùÔÚ½ÓÊÜCasgevyÖÎÁƺóÔÚÖÁÉÙ12¸öÔÂÄÚÏû³ýÁËÑÏÖØµÄÌÛÍ´¸Ð¡£¡£¡£¡£¡£¡£¾ÝĬɳ¶«ÕïÁÆÊÖ²áÏÈÈÝ£¬£¬SCDÊÇѪºìÂѰ׵ÄÒ»ÖÖÒÅ´«ÐÔ»ùÒòÒì³££¬£¬ÌØÕ÷ÊǺìϸ°û³ÊÁµ¶£¨ÐÂÔ£©ÐΡ£¡£¡£¡£¡£¡£ÓÉÓÚÁ״ϸ°û½©Ó²£¬£¬ÒÔÊÇÄÑÒÔͨ¹ýÉíÌåÖÐ×îСµÄѪ¹Ü£¨Ã«Ï¸Ñª¹Ü£©£¬£¬µ¼ÖÂѪÁ÷ÛÕ±Õ£¬£¬Òý·¢ÌÛÍ´¡¢Æ÷¹ÙË𺦵ÈЧ¹û¡£¡£¡£¡£¡£¡£
ÔÚTDTÊÜÊÔÕßµÄÁÙ´²ÊÔÑéÖУ¬£¬ÓÐ42Ãû»¼ÕßÌṩÁ˳ÉÊìÊý¾Ý£¬£¬ÆäÖÐ39Ãû»¼ÕßÔÚ½ÓÊÜCasgevyÖÎÁƺóÖÁÉÙ12¸öÔÂÄÚ²»ÔÙÐèÒªÊäºìϸ°û£¬£¬ÁíÍâ3Ãû»¼ÕßµÄÊäѪÐèÇóϽµÁË70%¡£¡£¡£¡£¡£¡£
ÉÏÊöÁ½ÏîÑо¿»¹ÏÔʾ£¬£¬CasgevyµÄÇå¾²ÐÔÓÅÒ죬£¬Æä¸±×÷ÓÃÓë×ÔÌå¸Éϸ°ûÒÆÖ²»ù±¾Ò»Ö¡£¡£¡£¡£¡£¡£³£¼ûµÄ²»Á¼·´Ó¦°üÀ¨Æ£ÀÍ¡¢·¢ÈÈ¡¢¶ñÐĺÍѬȾΣº¦ÔöÌí¡£¡£¡£¡£¡£¡£