基因编辑手艺是面向未来的手艺 ，，，，，以CRISPR为代表的基因编辑手艺 ，，，，，基本实现了对基因的“单个修改”——单碱基和短序列标准的精准编辑。。。那么 ，，，，，能不可发明一种新的基因编辑手艺 ，，，，，实现一次修改周全笼罩？？？中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院的生物学家们开发了一种具有自主知识产权的基因编辑新手艺 ，，，，，乐成实现了以核糖核酸（RNA）为前言的基因精准写入 ，，，，，为新一代立异基因疗法的生长提供了基础。。。
这项效果由中国科学院动物研究所/北京干细胞与再生医学研究院李伟研究员与周琪研究员团队相助完成 ，，，，，相关论文揭晓在7月8日晚出书的国际学术期刊《细胞》上。。。
李伟先容 ，，，，，基因组脱氧核糖核酸（DNA）是生命的蓝图 ，，，，，对基因组DNA实现恣意标准的精准操作代表对生命蓝图举行修改绘制的底层能力 ，，，，，是基因工程手艺生长的焦点。。。现在 ，，，，，实现大片断基因标准的DNA在基因组的高效精准整合 ，，，，，是整个基因工程领域急需突破的难题。。。
针对这一重大手艺挑战 ，，，，，多种基因写入手艺已被开发 ，，，，，可是这些手艺大多依赖于DNA模板作为基因写入的供体。。。在现实医学应用中 ，，，，，DNA供体面临免疫原性高、在体递送难题、在基因组中具有随机整合危害等诸多挑战。。。
研究职员将视线转向RNA供体。。。RNA供体具有更低的免疫原性、可被非病毒载体有用递送、在细胞内迅速降解、无随机整合危害等特点 ，，，，，以RNA为供体的大片断精准写入手艺 ，，，，，在清静性、可递送性方面都具有显著的优势。。。
在多次实验后 ，，，，，研究团队选定R2逆转座子举行攻关。。。李伟先容：“连系基因组数据挖掘和大分子工程刷新等手段 ，，，，，我们开发了使用RNA供体举行大片断基因精准写入的R2逆转座子工具 ，，，，，能够在多种哺乳动物细胞系、原代细胞中实现大片断基因高效精准的整合 ，，，，，最高效率凌驾60%。。。”
这一手艺的突破 ，，，，，意味着可以通过外源功效基因的精准写入 ，，，，，来干预涵盖差别位点多种突变谱的基因所导致的遗传缺陷等疾病 ，，，，，能够开发更为通用的基因与细胞疗法 ，，，，，具有普遍的应用远景。。。李伟说：“这一手艺现在尚无法实现在差别基因组位点的可编程写入 ，，，，，且在人原代细胞中的基因写入效率较低 ，，，，，因此未来需要进一步生长和优化。。。这也是我们下一步事情的重点。。。”
