克日，，由湖南省妇幼保健院、国家卫健委出生缺陷研究与预防重点实验室副研究员毛翛组织设计，，由中央民族大学教授程勇完成临床前试验，，“腺相关病毒载体VR0026（注射液）治疗CAPZA2智力障碍患者清静性、耐受性及疗效的临床探索试验”已顺遂启动并完成了首次随访。。这是全球首个纯粹性智力障碍的基因治疗临床试验，，也是研究团队在神经发育障碍性疾病定制化基因治疗的主要探索。。
该研究项目起始于2018年，，研究者发明CAPZA2 c.776G>T (p.Arg259Leu)突变可导致纯粹性智力障碍。。随后，，程勇团队最先临床前研究。。受试者于2023年9月19日接纳机械人辅助下微创穿刺手术，，乐成将VR0026注射液注入侧脑室、完成了中枢神经系统给药，，手术注药历程顺遂，，术中术后受试者各项生命体征平稳，，无显着不良反应。。术后当天及术后3天头颅CT、术后1周头颅MRI检查显示注射部位准确，，脑组织及脑室形态无显着转变。。术后半个月完成了首次随访，，受试者整体状态优异，，复查脑电图配景节律好、慢波较前镌汰。。现在受试者无显着不良反应，，恒久清静性和有用性仍在随访中。。
智力障碍或周全发育缓慢（Intellectual disability/Global developmental delay ID/GDD）是一大类神经系统发育性疾病，，常与其他神经精神系统发育性疾病共存，，如癫痫、注重力缺陷/多动症、自闭症谱系障碍等，，亦可合并器官畸形，，是导致儿童残障的最主要缘故原由之一。。据统计，，ID在全球的患病率高达1%，，而严重ID的患病率约为0.6%。。据两次天下规模残疾人抽样视察的数据所示，，我国ID的患病率也高达0.43-0.96%。。大部分ID/GDD患者泛起不可逆的严重神经系统功效障碍，，病情重大，，治疗难题，，致残率高，，给家庭带来灾难性影响，，给社会带来了极重的医疗、经济肩负。。现在绝大部分ID患者无法举行病因治疗，，仅能通过康复特教获得有限的改善。。
该项目整合了海内的科研、临床资源，，是有数病眷属捐赠-研究者提倡-临床试验-患者获益的“患者眷属自救模式”的乐成实验，，有望开创有数病基因治疗的“中国模式”，，为海内以致全球诸多单病种有数病患者带来救治希望。。
